▎药明康德/报道
近日，吉利德科学（GileadSciences）和PrecisionBioSciences公司联合宣布，双方达成战略合作协议，将使用Precision公司独特的ARCUS基因编辑技术平台，共同研发在体内清除乙肝病*（HBV）的创新疗法。
据统计，世界上大约有2.57亿乙肝患者。目前HBV的治疗方法可以抑制病*的复制，但是无法完全清除病*。一旦停止用药，在人体内存在的共价闭合环状DNA（cccDNA）能够让HBV重新开始复制。因此，如何靶向HBV的cccDNA是能否从体内彻底清除HBV的关键。
Precision公司的ARCUS基因组编辑系统是基于名为ARC的核酸酶，它是一种完全人工合成的核酸酶，与在人体中天然存在的归巢核酸内切酶（homingendonuclease）有相似的特性。归巢核酸内切酶独特的能力是能够精确识别在复杂的基因组中可能只出现一次的长DNA序列（12-40个碱基对）。因此，它们能够在复杂的基因组中只造成一次基因编辑而不产生随机脱靶效应。
▲基于ARCUS技术的基因疗法（图片来源：PrecisionBioSciences